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Traitement de la trisomie 21 : une molécule prometteuse découverte au Japon

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Des chercheurs japonais ont découvert un composé chimique qui pourrait améliorer les capacités d’apprentissage des personnes porteuses de trisomie 21 en aidant leurs cellules nerveuses à se développer dès leur croissance intra-utérine. Si le dépistage prénatal de cette pathologie est possible, il n’existe aujourd’hui aucune thérapeutique pour normaliser les fonctions cérébrales de ces patients. L’équipe de Masatoshi Hagiwara, professeur à l’université de Kyoto, a sélectionné le composé, baptisé Algernon, parmi plus de 700 molécules candidates. Testé sur des cellules iPS[1] obtenues à partir de cellules de patients atteints de trisomie 21, le composé a confirmé sa capacité à inhiber le gène qui limite la prolifération de cellules souches neurales. En outre, administré par voie orale pendant cinq jours à des souris enceintes de souriceaux porteurs de trisomie 21, le composé a normalisé la formation du cortex cérébral et empêché le développement d’un comportement anormal de la progéniture.

Initialement à la recherche d’un composé pouvant régénérer les cellules nerveuses, l’équipe de Masatoshi Hagiwara tentera à l’avenir de développer un traitement pour les infarctus du cerveau et d’autres troubles subis par les personnes atteintes de trisomie 21. Leur découverte pourrait également conduire à un traitement pour d’autres maladies nerveuses comme les maladies d’Alzheimer ou de Parkinson.

L’annonce de cette découverte devrait être suivie d’une publication dans le U.S. scientific journal Proceedings of the National Academy of Sciences d’ici vendredi.

[1] Cellules souches pluripotentes induites.

Sources:
The Japan Times (5/09/2017)

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